2022年全国两会十大医药热词出炉，“真实世界数据”一词入选。在去年选出的十大医药热词中也有它的身影。我们今天就来了解一下这个听起来非常陌生的“真实世界数据”究竟是什么，它对淋巴瘤患者的治疗选择又有什么影响。 真实世界数据是研究者通过真实世界研究（RWS）获取的数据，来源很广泛，通常来自电子病历、医保数据库等等。真实世界研究（RWS）是相对于传统随机对照试验（RCT）而言的，在真实临床环境中进行的研究。真实世界数据是检验一种药物是否经得住长期和复杂条件考验的重要证据，也是临床进行治疗选择时的参考依据之一。 随机对照试验（RCT）是将经过严格筛选的研究对象进行随机分组，对不同组进行不同的干预措施，以比较效果的不同。随机对照试验（RCT）通常被认为是临床证据中的“金标准”。然而，随机对照试验（RCT）也存在一些局限性。同时，真实世界研究（RWS）因受大量的混杂因素影响，也有相应的局限性。 因此，真实世界研究（RWS）与随机对照试验（RCT）是交叉互补、相互印证的关系。在选择治疗时医生通常会将两者数据相结合，来整体评估药物的有效性和安全性，为患者带来最大的生存获益。 治疗方案的选择是每位医生和患者朋友都非常关注的问题。目前，在淋巴瘤的治疗方案中，传统化疗方案仍占据主导地位，但由于毒副作用较大，不少患者出现了无法耐受的情况。而随着新型口服靶向药BTK抑制剂的出现，更多患者有了治疗新选择。那么在临床试验中表现出色的BTK抑制剂，在真实世界中的疗效和安全性如何呢？ 我们以BTK抑制剂代表药物伊布替尼的真实世界研究数据为例。在纳入30个国家共计2908例慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的真实世界研究中，伊布替尼单药治疗12个月仍在坚持治疗的患者比例约为77.3%，患者因不良事件而停药比例仅1.7%。对于罕见的华氏巨球蛋白血症（WM）患者而言，BTK抑制剂代表药物伊布替尼在真实世界中的表现同样非常出色。美国梅奥诊所开展的伊布替尼单药治疗WM真实世界研究显示，患者有九成（91%）都有了不同程度的病灶缩小，其中初治组患者疗效更为出色，所有初治组患者在治疗18个月时都没有发生疾病进展。另一项纳入复发/难治套细胞淋巴瘤（MCL）患者的5年随访真实世界研究显示，使用伊布替尼治疗的首次复发MCL患者中有半数患者的生存期达到了46个月，因房颤停药的患者仅有2%。可以看出，BTK抑制剂的真实世界数据与临床试验结果保持一致。 看到这里，想必您对“真实世界数据”这个陌生的专业词汇有了些许了解。相信通过医疗科研人员的不断奋斗，未来继续开展更多BTK抑制剂真实世界研究，不断提高淋巴瘤治疗的上限，为患者带来更多希望。什么是真实世界数据？
真实世界研究与随机对照试验之间有什么关系？
淋巴瘤治疗中的真实世界数据
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